【新唐人2009年1月30日讯】（大纪元记者叶澄旭编译）据最新的《英格兰医学期刊》报导，基因疗法似乎能够治愈8名接受试验的罹患“泡泡龙”（bobble boy disease）重症的病人。这给其他患有此症的病人及家属带来了希望。
10名患有这种先天性免疫系统损坏的“泡泡龙”症（SCID）患者，接受基因疗法，经过平均四年的病情追踪，其中8名患者已成功治愈，不需再用药物控制病情。
“泡泡龙”的起源
美国每年有将近40到100个婴儿被诊断出患先天性遗传失调，即严重复合型免疫缺乏症（severe combined immunodeficiency，SCID），俗称“泡泡龙”症。
“泡泡龙”一词源起于美国德州小男孩维特（David Vetter），他罹患最常见型SCID，死于1984年，短短12年的生命，为免受到周遭环境的感染，只能生活在塑胶泡泡隔离的环境中。与大卫相似的病例，曾经在基因疗法中得到显着的疗效，但此疗法也伴随着罹患血癌的风险。
成功的关键病例
最新的实验疗法以其他较少见型的SCID病患为主，其中催化脢（学名为腺甘去胺脢adenosine deaminase）缺乏型SCID在医疗史上占有关键的地位，这种先天性遗传缺陷造成催化脢缺乏的病症，是在1990年以基因疗法实验的首例。
催化脢缺乏型SCID通常出现在婴儿时期，传统治疗方法是每周注射两次催化脢、或施行骨髓移植手术，但是这两种方法不仅所费不赀，而且手术疗效不佳。然而1990年俄亥俄州两个罹患此症的小女孩，首先改用基因疗法后，症状已改善，只是必须继续服用药物。
没有血癌的副作用
医学期刊在2至8年后陆续报导这10个最新病例的治疗结果，他们大都是在2岁前进行基因疗法，他们不仅还活着，而且没有任何血癌症状或其他的健康问题，只有两个人需要进一步的治疗。
这个分别在义大利和以色列进行的新基因治疗研究，主要是抽出患者的骨髓细胞，将带有催化脢的基因嵌入骨髓细胞中，再将骨髓细胞注射到原患者体内。
其他疾病的福音
南加大暨洛杉矶儿童医院的严重复合型免疫缺乏症专家寇恩虽然未参加这个医疗研究，但他称许该研究针对催化脢缺乏型SCID的新疗效，这对于将基因疗法应用在治疗其他的血球细胞异常，如镰状细胞疾病（sickle cell disease），将是一大福音。
当然科学家们还在继续努力研究，釐清为何基因疗法造成最常见型SCID患者罹患血癌的高风险，但是对于催化脢缺乏型SCID的患者却没有导致血癌或其它后遗症。
10名患有这种先天性免疫系统损坏的“泡泡龙”症（SCID）患者，接受基因疗法，经过平均四年的病情追踪，其中8名患者已成功治愈，不需再用药物控制病情。
“泡泡龙”的起源
美国每年有将近40到100个婴儿被诊断出患先天性遗传失调，即严重复合型免疫缺乏症（severe combined immunodeficiency，SCID），俗称“泡泡龙”症。
“泡泡龙”一词源起于美国德州小男孩维特（David Vetter），他罹患最常见型SCID，死于1984年，短短12年的生命，为免受到周遭环境的感染，只能生活在塑胶泡泡隔离的环境中。与大卫相似的病例，曾经在基因疗法中得到显着的疗效，但此疗法也伴随着罹患血癌的风险。
成功的关键病例
最新的实验疗法以其他较少见型的SCID病患为主，其中催化脢（学名为腺甘去胺脢adenosine deaminase）缺乏型SCID在医疗史上占有关键的地位，这种先天性遗传缺陷造成催化脢缺乏的病症，是在1990年以基因疗法实验的首例。
催化脢缺乏型SCID通常出现在婴儿时期，传统治疗方法是每周注射两次催化脢、或施行骨髓移植手术，但是这两种方法不仅所费不赀，而且手术疗效不佳。然而1990年俄亥俄州两个罹患此症的小女孩，首先改用基因疗法后，症状已改善，只是必须继续服用药物。
没有血癌的副作用
医学期刊在2至8年后陆续报导这10个最新病例的治疗结果，他们大都是在2岁前进行基因疗法，他们不仅还活着，而且没有任何血癌症状或其他的健康问题，只有两个人需要进一步的治疗。
这个分别在义大利和以色列进行的新基因治疗研究，主要是抽出患者的骨髓细胞，将带有催化脢的基因嵌入骨髓细胞中，再将骨髓细胞注射到原患者体内。
其他疾病的福音
南加大暨洛杉矶儿童医院的严重复合型免疫缺乏症专家寇恩虽然未参加这个医疗研究，但他称许该研究针对催化脢缺乏型SCID的新疗效，这对于将基因疗法应用在治疗其他的血球细胞异常，如镰状细胞疾病（sickle cell disease），将是一大福音。
当然科学家们还在继续努力研究，釐清为何基因疗法造成最常见型SCID患者罹患血癌的高风险，但是对于催化脢缺乏型SCID的患者却没有导致血癌或其它后遗症。
