血友病基因疗法 初步见效

2011年12月12日科技
【新唐人2011年12月12日讯】(中央社台北11日电)根据英美医师初步研究结果,B型血友病患者经基因疗法注射一针后,可以不用接受之前的疗法。

英国广播公司新闻网(BBC News)报导,把一种带有制造凝血蛋白质基因蓝图的病毒注射入6名病人体内。其中4名之后可以停止使用药物。

路透社报导,B型血友病患者接受一次基因疗法后,首次显示会促进制造关键的凝血因子,这或许能提供血友病患一项长期治疗方法。基因疗法是修补有缺陷基因的实验性技术。

研究人员表示,正在研究如何用同样的技术治疗A型血友病。血友病是遗传性血液凝固异常疾病,A型血友病比B型常见得多。

美国血液学会(American Society of Hematology)秘书、费城宾州大学(University of Pennsylvania)血液学暨肿瘤学副主管艾布兰(Charles Abrams)医师说:“这是有可能永远治愈病患的技术。”

这种疗法利用病毒携带健康基因植入病人的肝脏细胞内,以取代引发血友病的有缺陷基因。血友病患体内的某些凝血因子缺乏或受损,而肝细胞是人体内唯一能制造凝血因子的细胞。

这些凝血因子用罗马数字标示。血友病两种主要类型,A型血友病缺乏第八凝血因子,B型血友病缺乏第九凝血因子。

伦敦大学学院(University College London)癌症研究所(Cancer Institute)和美国田纳西州曼非斯圣朱德儿童研究医院(St. Jude Children's ResearchHospital)协同研究。6名严重B型血友病男性患者,体内制造第九凝血因子低于正常水准1%。目前疗法的目标是使其人工制造的第九凝血因子达到正常值的1%以上。

圣朱德医院外科部门主任、这项研究报告的共同作者戴维多夫(Andrew Davidoff)医师表示,接受实验6名病人中的4名停止以往的疗法,而可以维持不会自发性出血。另外2名病人注射第九凝血因子的间隔时间,从原先的一周2到3次,拉长到10天到14天一次。

需要经常利用人工制造第九凝血因子治疗的病患,一年可能需花费数十万美元,这使血友病成为基因疗法的优先目标。(译者:中央社郭中翰)